โรคฮันติงตัน (HD) เป็นความผิดปกติทางระบบประสาทที่ทำให้สูญเสียการเคลื่อนไหว การประสานงาน และการทำงานของการรับรู้ เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนเดี่ยวที่เรียกว่า Huntingtin หรือ HTT ผู้คนมากกว่า 200,000 คนทั่วโลกมีชีวิตอยู่กับสภาวะทางพันธุกรรม ประมาณ 30,000 คนในสหรัฐอเมริกา ชาวอเมริกันมากกว่าหนึ่งในสี่ของล้านคนมีความเสี่ยงที่จะได้รับ HD จากผู้ปกครองที่ได้รับผลกระทบ ไม่มีวิธีรักษา แต่ในการศึกษาใหม่ซึ่งตีพิมพ์เมื่อวันที่ 12 ธันวาคม 2022 ในNature Neuroscienceนักวิจัยจาก University of California San Diego School of Medicine เทคโนโลยี และเพื่อนร่วมงานที่อื่น อธิบายถึงการใช้เทคโนโลยี CRISPR/Cas13d ที่กำหนดเป้าหมาย RNA เพื่อพัฒนากลยุทธ์การรักษาแบบใหม่ที่กำจัด RNA ที่เป็นพิษโดยเฉพาะ ที่ทำให้เกิดเอชดี CRISPR เป็นที่รู้จักในฐานะเครื่องมือแก้ไขจีโนมที่ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถเพิ่ม ลบ หรือเปลี่ยนแปลงสารพันธุกรรมที่ตำแหน่งเฉพาะในจีโนม ขึ้นอยู่กับระบบภูมิคุ้มกันที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติซึ่งใช้โดยแบคทีเรีย อย่างไรก็ตาม กลยุทธ์ปัจจุบันเสี่ยงต่อการแก้ไขนอกเป้าหมายที่ไซต์ที่ไม่ได้ตั้งใจ ซึ่งอาจทำให้เกิดการแทรกโครโมโซมหรือการเปลี่ยนแปลงจีโนมอย่างถาวรและสืบทอดได้ ด้วยเหตุนี้ ความพยายามที่สำคัญจึงมุ่งเน้นไปที่การระบุระบบ CRISPR ที่กำหนดเป้าหมาย RNA โดยตรงโดยไม่เปลี่ยนแปลงจีโนม